Un equipo internacional de científicos usó con éxito la técnica de edición genética CRISPR en embriones humanos, un hito que acerca la posibilidad de corregir defectos congénitos antes del nacimiento.
El trabajo es fruto de una colaboración entre varios centros de prestigio de EE UU y otros países. Uno de los autores principales de la investigación es Shoukhrat Mitalipov, de la Universidad de Ciencia y Salud de Oregón, según ha adelantado el medio estadounidense Technology Review. Está previsto que los resultados detallados de la investigación se publiquen la próxima semana en la revista científica Nature.
Esta sería la primera vez que se consigue corregir una enfermedad hereditaria en un número elevado de embriones humanos sin introducir errores adicionales en su genoma.
El CRISPR permite cortar de forma selectiva secuencias de ADN del genoma de cualquier célula, por ejemplo genes que predisponen a sufrir algunas enfermedades. Los tres anteriores intentos de usar esta técnica para reparar embriones humanos habían sido realizados en China.
El CRISPR usa la proteína nucleasa para cortar el fragmento de ADN deseado de forma selectiva. Posteriormente las células ponen en marcha su proceso de reparación natural y vuelven a pegar los dos extremos de la secuencia genética. En todas las ocasiones anteriores, se comprobó que este proceso de cortado y pegado da lugar a mosaicismo, la introducción de variaciones genéticas no deseadas en el genoma que podrían resultar peligrosas.
En esta ocasión el equipo de investigadores habría conseguido superar esas limitaciones generando decenas de embriones humanos viables, aunque aún se desconocen los detalles de cómo se ha hecho. Todos los embriones empleados en el estudio se han destruido pasados unos pocos días, pues el objetivo era solo demostrar que la técnica puede funcionar de forma satisfactoria, según el medio estadounidense.
EE UU y China compiten por desarrollar las primeras aplicaciones terapéuticas de CRISPR. En EEUU hay en marcha un ensayo clínico en humanos para emplear la técnica contra tres tipos de cáncer y otros similares están a punto de ponerse en marcha. China está haciendo pruebas similares para tratar casos muy agresivos de cáncer de pulmón .
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